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Der Körper wirkt Wunder

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Vontobel Markets
31. Jan. 2024 | 3 Minuten
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Die Pharmabranche investiert kräftig in Forschung und Entwicklung. In den letzten 20 Jahren wurden in der Krebsmedizin bedeutende Fortschritte erzielt. 2017 wurde die CAR-T-Zelltherapie als Behandlungsmethode zugelassen, womit körpereigene Zellen gentechnisch angepasst werden, um schädliche Zellen identifizieren zu können.

Der menschliche Körper besteht aus Billionen von Zellen, die alle eine spezifische Aufgabe übernehmen und damit zur Funktionsweise des Körpers beitragen. Sind die Zellen alt oder nicht mehr funktionstüchtig, werden sie durch neue ausgetauscht. Dabei besteht ein Gleichgewicht von Abbau und Wachstum der Zellen.

Unter dem Begriff Krebs versteht man Krankheiten, die aufgrund von Veränderungen im Erbgut auftreten. Faktoren, die eine Veränderung des Erbguts begünstigen, sind: das Alter, der Lebensstil (Ernährung, körperliche Aktivität), äussere Einflüsse (Viren, Strahlung) und die Genetik. Ist das Gleichgewicht von Abbau und Wachstum der Zellen gestört, können sich einzelne Zellen unkontrolliert vermehren. Das unkontrollierte Wachstum wird auch als Tumor bezeichnet.

Gut- und bösartig

Grundsätzlich gibt es zwei Arten von Tumoren: Gutartige (benigne) und bösartige (maligne) Tumore. Bei gutartigen Tumoren führt die unkontrollierte Vermehrung zur Verdrängung des umliegenden Gewebes, grenzt sich aber von gesunden Zellen ab. Daher können sie durch einen chirurgischen Eingriff relativ gut entfernt werden. Bösartige Tumorzellen sind hingegen invasiv und zerstören umliegendes Gewebe. Zudem können sie über die Blut- oder Lymphbahn den Ursprungsort verlassen und in andere Organe gelangen.

Zu den wichtigsten Behandlungsmethoden von Krebs gehören chirurgische Eingriffe, Chemotherapie und Bestrahlung. Es ist auch möglich, Behandlungsmethoden zu kombinieren, um die Heilungsaussichten zu verbessern und das Risiko eines späteren Rückfalls zu reduzieren.

Körper als Hilfe

Neben den etablierten Behandlungsmethoden wird auch intensiv an anderen Möglichkeiten geforscht. Eine dieser Methoden ist die CAR-T-Zell-Therapie, die als Durchbruch in der Krebstherapie gilt. Es handelt sich dabei um eine Immuntherapie, die bei bestimmten Blut- bzw. Lymphdrüsenkrebserkrankungen eingesetzt werden kann. Dabei hilft die körpereigene Immunabwehr bei der Bekämpfung von Krebs.

Eine unverzichtbare Rolle spielen dabei eine spezielle Gruppe der weissen Blutzellen, nämlich die T-Zellen. Normalerweise sind sie für die Immunabwehr im Körper zuständig, indem sie kranke und defekte Zellen finden, binden und zerstören. Bei Krebspatienten ist diese Funktion gestört, weshalb Krebszellen nicht als Bedrohung erkannt werden.

Bei der CAR-T-Zell-Therapie werden dem Patienten körpereigene T-Zellen entnommen. Als nächstes werden die Zellen im Labor gentechnisch verändert. Dabei werden die ursprünglichen T-Zellen in chimäre Antigenrezeptor-T-Zellen (CAR-T-Zellen) umgewandelt. Diese veränderten Zellen sind in der Lage, kranke und damit auch Krebszellen zu identifizieren. Nach der Veränderung im Labor werden die Zellen wieder dem Patienten zugeführt.

Lange in Entwicklung

In der Pharmabranche dauert die Forschung und Entwicklung von Wirkstoffen in der Regel sehr lange. Dies ist auch bei CAR-T-Zelltherapien der Fall. Obwohl die Entwicklung von CAR-T-Zellen bereits in den 1980er Jahren begann, erhielt der erste Wirkstoff 2017 in den USA eine Zulassung, wenig später in der EU und der Schweiz. Gleichzeitig war es die erste zugelassene Gentherapie in den USA. In diesem Zusammenhang sprach man bei der Zulassung von einem «first-in-class» Wirkstoff, der einen neuen therapeutischen Ansatz zur Behandlung einer Krankheit ermöglicht. Hersteller des ersten, zugelassenen Wirkstoffes ist der Schweizer Pharmakonzern Novartis.

Mittlerweile sind im wichtigsten Absatzmarkt USA sechs Therapien zugelassen, allesamt von grossen Pharmaunternehmen wie Bristol-Myers Squibb, Johnson & Johnson, Novartis und Gilead (Stand Ende 2023). In den ersten neun Monaten des letzten Jahres erzielten die sechs Therapien einen kombinierten (weltweiten) Umsatz von 2.8 Milliarden US-Dollar. Da es sich um Individualtherapien handelt und der Herstellungsprozess aufwendig ist, sind die Therapiekosten hoch. Es ist schwierig, die zukünftige Grösse des Markts für CAR-T-Zelltherapien verlässlich zu quantifizieren. Schätzungen nennen einer Bandbreite von 10 bis 20 Milliarden US-Dollar für 2030, womit die jährliche Wachstumsrate zwischen 15 und 27 Prozent liegen könnte.

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Wie in der Pharmabranche üblich, sind abgesehen von den grossen Vertretern auch einige Biotechnologie-Unternehmen im Markt tätig. Oftmals werden Wirkstoffe von Biotech-Unternehmen entwickelt und entweder verkauft, eine Zusammenarbeit mit einem grossen Pharmaunternehmen eingegangen oder im Idealfall selbst vertrieben. Mithilfe einer Zusammenarbeit mit der Firma «Legend Biotech» hat auch Johnson & Johnson eine CAR-T-Zelltherapie im Portfolio. Die Zusammenarbeit mit grossen Pharmaunternehmen ermöglicht den Zugang zur benötigten Infrastruktur für die weitere Entwicklung als auch die Herstellung, sowie die finanzielle Unterstützung für den weiteren Ausbau.

Therapie steckt noch in Kinderschuhen

Die körpereigene Immunabwehr ist ein wichtiges Instrument zur Bekämpfung von Erregern und schädlichen Zellen. Krebs beschreibt Änderungen im Erbgut, wodurch sich Zellen unkontrolliert vermehren können. Bösartige Tumorzellen sind invasiv, können umliegendes Gewebe zerstören und durch die Blut- und Lymphbahn in andere Organe gelangen. Seit wenigen Jahren gibt es neben den etablierten Behandlungsmethoden wie chirurgische Eingriffe, Chemotherapie und Bestrahlung eine weitere Alternative: die CAR-T-Zelltherapie. Dabei wird das eigene Blut bzw. die T-Zellen gentechnisch modifiziert, damit die CAR-T-Zellen schädliche Zellen im Körper identifizieren können.

Die Kosten einer Behandlung sind aufgrund des Zeitaufwands und des Herstellungsprozesses teuer, dürften aber durch weitere Entwicklungen und Behandlungsmöglichkeiten zunehmend an Bedeutung gewinnen.

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